SAÚDE

Terapia gênica inédita chega ao SUS para tratamento da Atrofia Muscular Espinhal

O Ministério da Saúde, por meio da Secretaria de Atenção Especializada à Saúde (SAES), publicou a Portaria SAES/MS nº 3.080, de 29 de julho de 2025, com os critérios para habilitação dos estabelecimentos de saúde em todo o país para a realização da infusão da terapia gênica destinada a pacientes com Atrofia Muscular Espinhal (AME) 5q tipos 1 e 2. A medida representa um marco para o Sistema Único de Saúde (SUS), que passa a oferecer um dos tratamentos mais avançados do mundo para essa doença rara.

A iniciativa viabiliza o acesso ao medicamento Zolgensma, considerado a terapia gênica mais moderna e eficaz para o tratamento da AME em crianças que atendam aos critérios estabelecidos no Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas (PCDT) de AME 5q tipos 1 e 2. O tratamento tem potencial de modificar a história natural da doença, oferecendo melhores perspectivas de qualidade de vida e sobrevida para os pacientes.

 O que é a AME

A Atrofia Muscular Espinhal é uma doença genética rara, de caráter progressivo, que afeta os neurônios motores responsáveis pelos movimentos voluntários, como falar, andar e respirar. Sem tratamento adequado, a AME pode levar à perda rápida de funções motoras e comprometer a vida do paciente já nos primeiros anos de idade.

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Com o avanço da ciência e a incorporação da terapia gênica no SUS, crianças diagnosticadas precocemente e que se enquadram nos critérios de elegibilidade, terão acesso a um tratamento capaz de atuar na causa da doença, corrigindo a falha genética e possibilitando maior autonomia funcional.

O Ministério da Saúde tem fortalecido a Política Nacional de Atenção às Pessoas com Doenças Raras, incorporando novos exames, medicamentos e tecnologias de alta complexidade ao SUS.

A habilitação dos serviços para infusão da terapia gênica no SUS é mais um passo nessa trajetória, reafirmando o compromisso com o cuidado integral, o diagnóstico precoce e o acesso equitativo a tratamentos inovadores.

Importância da habilitação dos hospitais

A Coordenação-Geral de Doenças Raras (CGRAR), do Departamento de Atenção Especializada e Temática (DAET/SAES), ressalta a necessidade de mobilização dos gestores estaduais e municipais de saúde para estimular os hospitais em seus territórios a se habilitarem, de modo a estarem aptos a realizar a infusão do medicamento. Esse movimento é fundamental para viabilizar a disponibilização do tratamento em todas as regiões do Brasil. 

“É importante que os gestores estaduais se mobilizem para a habilitação de estabelecimentos de saúde em todo o país, possibilitando a realização da infusão da terapia gênica destinada a pacientes com Atrofia Muscular Espinhal (AME) 5q tipos 1 e 2. O objetivo é garantir que crianças de todas as regiões do Brasil tenham acesso ao tratamento de forma equitativa. Além da infusão, será necessário o acompanhamento clínico ao longo dos anos para monitorar os efeitos do medicamento, o que reforça a necessidade de serviços habilitados em diferentes regiões, facilitando o cuidado próximo às famílias. ”Afirma o Coordenador-Geral, Natan Monsores.

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Quer saber mais? Consulte a página oficial de Doenças Raras do Ministério da Saúde para acessar todos os detalhes sobre as habilitações.

Ministério da Saúde

Fonte: Ministério da Saúde

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SAÚDE

Ministério da Saúde amplia acesso ao tratamento oncológico de crianças e adolescentes com novo acelerador linear no Hospital do GRAAC, em São Paulo

O ministro da Saúde, Alexandre Padilha, visitou nesta quinta-feira (16) o Hospital do GRAACC, em São Paulo, onde um novo acelerador linear foi instalado para ampliar o tratamento oncológico de crianças e adolescentes. Com o equipamento de alta tecnologia, a oferta de radioterapia será ampliada em 600 atendimentos. O investimento do Ministério da Saúde foi superior a R$ 8 milhões, por meio do programa Agora Tem Especialistas. Na capital paulista, Padilha também habilitou o hospital da Universidade Federal de São Paulo (Unifesp) como Centro de Atendimento de Urgência para pacientes com Acidente Vascular Cerebral (AVC), que passará a contar com maior repasse anual de recursos federais.

O novo centro de radioterapia já está em funcionamento e permite tratar mais pacientes em menos sessões, com maior precisão e menor incidência de efeitos colaterais. A instalação contribui para reduzir o tempo de espera e evitar deslocamentos para outras cidades, permitindo que crianças e adolescentes com câncer iniciem o tratamento mais perto de casa, com o suporte da família. Isso impacta diretamente a qualidade de vida e as chances de sucesso do tratamento oncológico.

“Essa tecnologia de ponta faz parte da maior expansão de centros de radioterapia do país. Neste ano, vamos alcançar, pela primeira vez, pelo menos um centro de radioterapia em cada estado do Brasil. Em São Paulo, são mais de 20 novos equipamentos ultramodernos, que oferecem aos pacientes do SUS o que há de melhor no tratamento”, destaca o ministro da Saúde, Alexandre Padilha

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O novo acelerador linear integra um pacote de entregas do programa Agora Tem Especialistas, estratégia do Governo do Brasil voltada à redução do tempo de espera por consultas, exames e cirurgias, além da ampliação da oferta de atendimento especializado próximo à população. Em todo o país, já são 155 aparelhos viabilizados, com potencial para realizar cerca de 93 mil atendimentos por ano. A expansão da rede de radioterapia contribui para agilizar o início do tratamento e reduzir a necessidade de deslocamento dos pacientes.

Centro de Atendimento para AVC

Padilha também esteve no Hospital São Paulo, da Universidade Federal de SP (Unifesp), para habilitar a unidade como Centro de Atendimento de Urgência tipo III para pacientes com AVC. Referência no atendimento a doenças cerebrovasculares, o HSP passa a contar com 10 leitos específicos para AVC e receberá custeio anual federal de R$ 1,1 milhão. A estrutura do hospital inclui ambulatório especializado, suporte diagnóstico com Doppler transcraniano e atuação integrada com as demais unidades do hospital, assegurando cuidado completo aos pacientes de cardiologia, além de integrar a rede referenciada do SUS, que garante socorro rápido a quem precisa.

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“Aqui, estamos diante de um serviço público de excelência. Vamos salvar muitas vidas aqui e formar profissionais que vão atuar não só neste hospital, mas em todo o Brasil. Temos residentes da área médica e multiprofissional que integram o corpo clínico de uma unidade em expansão e que sairão daqui para atender a população em diferentes regiões, levando a experiência adquirida”, afirmou o ministro da Saúde. 

Foto: João Risi/MS
Foto: João Risi/MS

Essa habilitação representa mais agilidade no atendimento e amplia as chances de recuperação de pessoas que sofrem um AVC. A medida fortalece a rede de atenção na cardiologia, área prioritária do programa Agora Tem Especialistas. A iniciativa permite que o paciente tenha acesso mais rápido ao diagnóstico e ao tratamento adequado. No caso do AVC, esse tempo é decisivo: quanto mais rápida a assistência, menores são as sequelas e maiores as chances de salvar vidas.

Durante agenda na Universidade Federal de São Paulo, Padilha anunciou ainda a construção do novo Hospital Universitário da Unifesp (HU-Unifesp). Com estrutura totalmente voltada para o atendimento ao SUS, 100% gratuito, a nova unidade será o hospital universitário mais moderno do país e beneficiará mais de três milhões de habitantes da Zona Sul da cidade de São Paulo.

Ministério da Saúde

Fonte: Ministério da Saúde

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