SAÚDE
Terapia gênica inédita chega ao SUS para tratamento da Atrofia Muscular Espinhal
O Ministério da Saúde, por meio da Secretaria de Atenção Especializada à Saúde (SAES), publicou a Portaria SAES/MS nº 3.080, de 29 de julho de 2025, com os critérios para habilitação dos estabelecimentos de saúde em todo o país para a realização da infusão da terapia gênica destinada a pacientes com Atrofia Muscular Espinhal (AME) 5q tipos 1 e 2. A medida representa um marco para o Sistema Único de Saúde (SUS), que passa a oferecer um dos tratamentos mais avançados do mundo para essa doença rara.
A iniciativa viabiliza o acesso ao medicamento Zolgensma, considerado a terapia gênica mais moderna e eficaz para o tratamento da AME em crianças que atendam aos critérios estabelecidos no Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas (PCDT) de AME 5q tipos 1 e 2. O tratamento tem potencial de modificar a história natural da doença, oferecendo melhores perspectivas de qualidade de vida e sobrevida para os pacientes.
O que é a AME
A Atrofia Muscular Espinhal é uma doença genética rara, de caráter progressivo, que afeta os neurônios motores responsáveis pelos movimentos voluntários, como falar, andar e respirar. Sem tratamento adequado, a AME pode levar à perda rápida de funções motoras e comprometer a vida do paciente já nos primeiros anos de idade.
Com o avanço da ciência e a incorporação da terapia gênica no SUS, crianças diagnosticadas precocemente e que se enquadram nos critérios de elegibilidade, terão acesso a um tratamento capaz de atuar na causa da doença, corrigindo a falha genética e possibilitando maior autonomia funcional.
O Ministério da Saúde tem fortalecido a Política Nacional de Atenção às Pessoas com Doenças Raras, incorporando novos exames, medicamentos e tecnologias de alta complexidade ao SUS.
A habilitação dos serviços para infusão da terapia gênica no SUS é mais um passo nessa trajetória, reafirmando o compromisso com o cuidado integral, o diagnóstico precoce e o acesso equitativo a tratamentos inovadores.
Importância da habilitação dos hospitais
A Coordenação-Geral de Doenças Raras (CGRAR), do Departamento de Atenção Especializada e Temática (DAET/SAES), ressalta a necessidade de mobilização dos gestores estaduais e municipais de saúde para estimular os hospitais em seus territórios a se habilitarem, de modo a estarem aptos a realizar a infusão do medicamento. Esse movimento é fundamental para viabilizar a disponibilização do tratamento em todas as regiões do Brasil.
“É importante que os gestores estaduais se mobilizem para a habilitação de estabelecimentos de saúde em todo o país, possibilitando a realização da infusão da terapia gênica destinada a pacientes com Atrofia Muscular Espinhal (AME) 5q tipos 1 e 2. O objetivo é garantir que crianças de todas as regiões do Brasil tenham acesso ao tratamento de forma equitativa. Além da infusão, será necessário o acompanhamento clínico ao longo dos anos para monitorar os efeitos do medicamento, o que reforça a necessidade de serviços habilitados em diferentes regiões, facilitando o cuidado próximo às famílias. ”Afirma o Coordenador-Geral, Natan Monsores.
Quer saber mais? Consulte a página oficial de Doenças Raras do Ministério da Saúde para acessar todos os detalhes sobre as habilitações.
Fonte: Ministério da Saúde
SAÚDE
Ministério da Saúde impulsiona desenvolvimento de tecnologias de ponta para acelerar entrega de soluções concretas para o SUS
Uma pequena amostra de saliva pode revelar muito sobre a nossa saúde. A técnica já é usada para detecção de vírus, bactérias e até sequenciamento de DNA. Uma pesquisa desenvolvida por cientistas brasileiros foi além e criou um biossensor em formato de chip que, combinado com inteligência artificial, é capaz de identificar sinais de metástase de câncer de boca.
O projeto é conduzido há oito anos por pesquisadores do Centro Nacional de Pesquisa em Energia e Materiais (CNPEM), em Campinas (SP), mas foi em 2026 que alcançou um novo impulso. A virada de chave ocorreu com a integração ao Programa Nacional de Inovação Radical em Saúde, iniciativa do Ministério da Saúde desenhada para alavancar o desenvolvimento e oferta de tecnologias de última geração no Sistema Único de Saúde (SUS) e impulsionar a soberania nacional no setor.
Historicamente, o ciclo que separa o início de uma pesquisa até a oferta de um medicamento na prateleira da farmácia pode ultrapassar os 10 anos. Isso porque o percurso envolve etapas complexas, como testes laboratoriais, ensaios clínicos, validação regulatória e adaptação para produção em escala.
A secretária de Ciência, Tecnologia e Inovação em Saúde do Ministério da Saúde, Fernanda De Negri, destaca que o foco do programa é justamente encurtar esse caminho, com atuação integrada e direta para superar os desafios que ainda costumam travar projetos promissores. “A missão é fortalecer a inovação radical, com o desenvolvimento de novas moléculas, medicamentos e produtos de saúde de ponta para reduzir a dependência externa e garantir a soberania do SUS”, pontuou.
De acordo com De Negri, a iniciativa parte do diagnóstico de que o país possui alta capacidade científica, mas ainda apresenta baixa conversão de conhecimento em soluções. “Para viabilizar essa transição, o Governo do Brasil vai financiar a instalação de um laboratório de pesquisa e desenvolvimento dedicado às necessidades estratégicas do setor produtivo de saúde, com foco na indústria farmacêutica. A criação dessa infraestrutura no CNPEM representa um marco de inovação, uma vez que o Brasil passará a contar com um suporte tecnológico inédito, essencial para transformar pesquisa em recursos reais que posicionem o país como referência em biotecnologia e saúde.”
A pesquisa do biossensor, por exemplo, já utilizava um método sólido estruturado em 60 amostras de pacientes com e sem metástase. Agora, a iniciativa contará com um volume 13 vezes maior que o inicialmente previsto, explicou a pesquisadora Líder do Núcleo de Tecnologia em Proteômica e líder da Divisão de Núcleos Avançados em Tecnologias para Saúde do Laboratório Nacional de Biociências do CNPEM, Adriana Franco Paes Leme.
“Tivemos a oportunidade de entrar na esteira dessa iniciativa e vislumbramos concretizar o projeto utilizando uma análise multicêntrica, onde conseguiremos crescer esse número para quase 800 amostras. E a gente vai conseguir trabalhar em parceria com os hospitais de excelência”, ressaltou Adriana Franco Paes Leme.
A ampliação é possível porque o programa aproxima instituições de peso como o próprio CNPEM, o Instituto Nacional de Câncer (Inca), a Fundação Oswaldo Cruz (Fiocruz) e os hospitais de excelência vinculados ao Programa de Apoio ao Desenvolvimento Institucional do Sistema Único de Saúde (Proadi-SUS).
Para acelerar a pesquisa da detecção de metástase, a cooperação será feita com o Hospital Sírio Libanês, que irá contribuir com acesso a pacientes e validação clínica, enquanto o CNPEM aporta infraestrutura, conhecimento científico e a engenharia para o desenvolvimento do dispositivo.
Antes dessa parceria, o biossensor já tinha a acurácia, como é definido o grau de proximidade entre um resultado medido e seu valor real, de 76%. Os esforços agora são para elevar essa confiabilidade, enfatiza Adriana Franco Paes Leme. “Essa oportunidade de ter esses estudos em parceria com os centros de excelência vai nos dar outras perspectivas que a gente não tinha antes”, completa.
Como funciona o biossensor
Com um formato pequeno que permite ser levado para qualquer lugar, o biossensor utiliza princípios semelhantes aos dos microchips de smartphones para identificar biomarcadores de metástase de câncer de boca. A tecnologia utiliza espectroscopia de impedância eletroquímica para detectar biomarcadores do câncer, a partir da saliva. O método identifica alterações elétricas na superfície do chip e converte os dados em sinais digitais em tempo real, o que já substitui nessa fase o uso de um equipamento laboratorial de grande porte chamado espectrômetro de massas, orçado em até US$ 1 milhão.
Ciclo de inovação
Ao todo, quatro projetos-piloto em execução no CNPEM foram selecionados para integrar o Programa Nacional de Inovação Radical em Saúde. Além do biossensor, há pesquisas avançadas para desenvolver soluções para dor crônica neuropática, doenças neurodegenerativas e autoimunes.
Para sair do laboratório e chegar ao paciente, os projetos percorrem um processo estruturado em duas etapas. Primeiro, as iniciativas passam por avaliação técnica, regulatória e de viabilidade comercial, com foco no potencial de escalabilidade e incorporação ao SUS. Em seguida, o programa apoia a captação de recursos, a formalização de parceiros e o acesso à infraestrutura de ponta do CNPEM, para transformar pesquisas em soluções reais e validadas para a saúde pública.
Tecnologia feita no Brasil
Em novembro do ano passado, o Ministério da Saúde celebrou um acordo com o CNPEM, órgão vinculado ao Ministério da Ciência, Tecnologia e Inovação, para torná-lo o primeiro polo de inovação radical em saúde do país. Com isso, a instituição assumiu o papel de primeiro centro-âncora nacional, com atuação voltada às prioridades do SUS.
Na prática, a parceria fortalece a autonomia tecnológica e a soberania nacional ao disponibilizar infraestrutura científica de alto nível para pesquisadores, startups e indústrias parceiras do programa. Entre os destaques, está o Sirius, maior fonte de luz síncrotron da América Latina, capaz de visualizar estruturas biológicas em nível atômico. Essa infraestrutura é essencial para desenvolver e validar projetos de inovação radical, com a redução da dependência externa e a aceleração na entrega de novos tratamentos à população.
O que é uma inovação radical?
Diferentemente da inovação incremental, que apresenta melhorias graduais de tecnologias que já conhecemos (como uma nova formulação de medicamento ou a versão atualizada de um protocolo), a inovação radical promove rupturas tecnológicas capazes de transformar a prevenção, o diagnóstico e o tratamento de doenças. Exemplos incluem o uso de inteligência artificial para diagnóstico, a implementação de terapias celulares avançadas e as vacinas com novas plataformas tecnológicas.
Roberta Paola
Ministério da Saúde
Fonte: Ministério da Saúde
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