SAÚDE
Terapia gênica inédita chega ao SUS para tratamento da Atrofia Muscular Espinhal
O Ministério da Saúde, por meio da Secretaria de Atenção Especializada à Saúde (SAES), publicou a Portaria SAES/MS nº 3.080, de 29 de julho de 2025, com os critérios para habilitação dos estabelecimentos de saúde em todo o país para a realização da infusão da terapia gênica destinada a pacientes com Atrofia Muscular Espinhal (AME) 5q tipos 1 e 2. A medida representa um marco para o Sistema Único de Saúde (SUS), que passa a oferecer um dos tratamentos mais avançados do mundo para essa doença rara.
A iniciativa viabiliza o acesso ao medicamento Zolgensma, considerado a terapia gênica mais moderna e eficaz para o tratamento da AME em crianças que atendam aos critérios estabelecidos no Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas (PCDT) de AME 5q tipos 1 e 2. O tratamento tem potencial de modificar a história natural da doença, oferecendo melhores perspectivas de qualidade de vida e sobrevida para os pacientes.
O que é a AME
A Atrofia Muscular Espinhal é uma doença genética rara, de caráter progressivo, que afeta os neurônios motores responsáveis pelos movimentos voluntários, como falar, andar e respirar. Sem tratamento adequado, a AME pode levar à perda rápida de funções motoras e comprometer a vida do paciente já nos primeiros anos de idade.
Com o avanço da ciência e a incorporação da terapia gênica no SUS, crianças diagnosticadas precocemente e que se enquadram nos critérios de elegibilidade, terão acesso a um tratamento capaz de atuar na causa da doença, corrigindo a falha genética e possibilitando maior autonomia funcional.
O Ministério da Saúde tem fortalecido a Política Nacional de Atenção às Pessoas com Doenças Raras, incorporando novos exames, medicamentos e tecnologias de alta complexidade ao SUS.
A habilitação dos serviços para infusão da terapia gênica no SUS é mais um passo nessa trajetória, reafirmando o compromisso com o cuidado integral, o diagnóstico precoce e o acesso equitativo a tratamentos inovadores.
Importância da habilitação dos hospitais
A Coordenação-Geral de Doenças Raras (CGRAR), do Departamento de Atenção Especializada e Temática (DAET/SAES), ressalta a necessidade de mobilização dos gestores estaduais e municipais de saúde para estimular os hospitais em seus territórios a se habilitarem, de modo a estarem aptos a realizar a infusão do medicamento. Esse movimento é fundamental para viabilizar a disponibilização do tratamento em todas as regiões do Brasil.
“É importante que os gestores estaduais se mobilizem para a habilitação de estabelecimentos de saúde em todo o país, possibilitando a realização da infusão da terapia gênica destinada a pacientes com Atrofia Muscular Espinhal (AME) 5q tipos 1 e 2. O objetivo é garantir que crianças de todas as regiões do Brasil tenham acesso ao tratamento de forma equitativa. Além da infusão, será necessário o acompanhamento clínico ao longo dos anos para monitorar os efeitos do medicamento, o que reforça a necessidade de serviços habilitados em diferentes regiões, facilitando o cuidado próximo às famílias. ”Afirma o Coordenador-Geral, Natan Monsores.
Quer saber mais? Consulte a página oficial de Doenças Raras do Ministério da Saúde para acessar todos os detalhes sobre as habilitações.
Fonte: Ministério da Saúde
SAÚDE
População quilombola passa a contar com política nacional de saúde integral
Para organizar a resposta do Sistema Único de Saúde (SUS) às necessidades da população quilombola, foi pactuada nesta quinta-feira (27/08), a Política Nacional de Saúde Integral da População Quilombola (PNASQ) no âmbito do SUS. A medida contou com a aprovação de gestores locais, estaduais e federais da saúde, durante a 8ª Reunião da Comissão Intergestores Tripartite (CIT), em Brasília (DF).
A PNASQ foca na superação de barreiras estruturais de acesso à saúde e no combate ao racismo e às desigualdades étnico-raciais que atingem as comunidades tradicionais. Para o secretário-executivo do Ministério da Saúde, Adriano Massuda, a normativa busca incorporar as especificidades do território, cultura, identidade quilombola e trajetória ancestral ao planejamento e organização do cuidado no SUS.
“Essa política é resultado de uma luta histórica dos povos quilombolas pelo reconhecimento de suas vulnerabilidades, combate ao racismo e defesa da equidade em saúde. Hoje selamos a responsabilidade compartilhada entre estados, municípios e a união pela garantia do direito à saúde, à redução das desigualdades e à melhoria das condições de saúde e qualidade de vida dessa população”, destacou Massuda.
A aprovação da política também foi comentada por lideranças quilombolas que atuam pela ampliação do acesso à saúde e pelo reconhecimento da cultura e identidade quilombola. Para Marinho da Estiva, coordenador Nacional da Articulação das Comunidades Negras Rurais Quilombolas (CONAQ), a expectativa é que a política possa acolher e cuidar das comunidades com respeito à sua história. “A gente espera que o nosso povo, as nossas práticas, os nossos saberes ancestrais na saúde do nosso povo quilombola sejam respeitados, nos postos de saúde, hospitais, pelas pessoas que estão na ponta”, reforçou.
As responsabilidades pela implementação da política serão compartilhadas e organizadas entre os três entes, cabendo à União a coordenação das ações da política – define diretrizes, apoia de forma técnica, informa e monitora; aos estados a articulação e apoio aos municípios para promoção da regionalização; e aos municípios a implementação, com planejamento, qualificação da atenção e promoção da participação social. A PNASQ utilizará os instrumentos do próprio SUS para viabilizar as suas ações, com financiamento também compartilhado entre as três esferas de gestão.
Participação social e equidade A política recebeu contribuições de gestores e da sociedade civil, por meio de consulta pública, conferências de saúde e recomendação do Conselho Nacional de Saúde (CNS), além de contar com um amplo e qualificado processo de diálogo com lideranças quilombolas, em uma agenda participativa e democrática de construção conjunta das propostas.
“Estou dentro desse processo desde o começo. O Ministério da Saúde nos ouviu, nós sentamos e conversamos sobre a nossa política. E nós tivemos essa vitória. Para nós, ter essa conquista e chegar até onde nós chegamos, é um dia de muita alegria, de honra, mas sabemos que a caminhada está só começando. Sei que temos muitos desafios pela frente”, comemorou a quilombola Tereza de Jesus da Silva, integrante do Coletivo Nacional de Saúde Quilombola Graça Epifânio, da CONAQ.
Próximos passos
Com a pactuação federativa, o próximo passo para implementação da PNASQ é a construção de um plano operativo nacional, que definirá as prioridades, ações, metas, indicadores e responsabilidades dos gestores. Também serão criados instrumentos de monitoramento e avaliação da política, com estratégias, orientações e ferramentas para apoiar gestores na implementação e no enfrentamento das iniquidades e desigualdades as quais estão expostas as populações quilombolas.
Comunidades quilombolas
Para o SUS, as comunidades quilombolas são povos tradicionais definidos por sua ancestralidade, cultura e uma territorialidade que vai além da regularização das terras, servindo como espaço coletivo de reprodução social e identidade. Segundo o Censo de 2022, o Brasil possui mais de 1,3 milhão de quilombolas distribuídos por 1.696 municípios, com a maior concentração na Região Nordeste e, especificamente, no estado da Bahia.
Apesar desse contingente, apenas 12,6% da população quilombola reside em territórios oficialmente delimitados. Diante disso, a PNASQ estende sua cobertura também aos contextos urbanos e favelas, reconhecendo que a autoidentificação e os vínculos étnico-raciais e comunitários independem de o território ser rural ou formalmente titulado.
Para garantir a integralidade do cuidado, é fundamental que as especificidades quilombolas sejam integradas aos processos de regionalização e regulação do SUS, assegurando o acesso a consultas especializadas, urgências e assistência farmacêutica.
Tatiany Volker Boldrini
Ministério da Saúde
Fonte: Ministério da Saúde
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